高劑量化療併骨髓及幹細胞移植對於腦瘤病童治療的評估
台北榮總 許庭榕醫師/張開屏醫師
骨髓及幹細胞移植簡單地說就是將正常的骨髓及幹細胞，移植到病人身上。又分為很多種類：例如自體或異體的骨髓移植。舉例來說，自體骨髓移植如周邊血幹細胞移植(PBSCT)，就是指骨髓的提供者是病人本身，當病人以化學治療達到緩解時，將病人骨髓抽取處理後冷凍起來，再於適當時機植入，進行骨髓移植。
目前骨髓移植已經可以廣泛使用在許多的疾病身上，其中當然也包括了許多的兒科病童如癌症方面的白血病，神經母細胞瘤，再生不良性貧血，嚴重地中海型貧血，黏多醣症，許多先天性代謝缺陷（如電影中羅倫佐的油的腎上腺白質失養症）及基因疾病等。
此種治療方式，簡單來說，是一種置之死地而後生的治療。就是使用非常高劑量的化學治療藥物後，再植入之前準備好的骨髓。化學藥物治療本身就有許多的副作用，有的甚至非常厲害包括心臟毒性、肺臟毒性、肝腎毒性、骨髓抑制及嚴重細菌感染等副作用。高劑量化學治療合併骨髓或幹細胞移植也因此相對來說副作用更加強烈。病人一定要先能度過化學治療的副作用後才有機會考慮是否骨髓移植為有效的治療。整體來說目前約將近六分之一到四分之一的病人會因為高劑量化療併骨髓移植的使用有副作用而死亡。整體來說有效的部分可能也是將近四分之一，這部分需要看個別的疾病與癌症及化學治療方式來決定療效。
以下摘錄一些目前最新國外報告：
----2009 香港發表13位病童(9位髓母細胞瘤），接受骨隨移植治療。有7例經過五年沒復發，5例因疾病復發死亡，1例因治療死亡。所有病童皆有暫時的嚴重副作用。
---2004年巴西的研究顯示：11位病童使用骨髓移植治療腫瘤（包含腦瘤，橫紋肌肉瘤，依文氏肉瘤(Ewing sarcoma) ，生殖細胞瘤，及神經母細胞瘤等）中，兩年內有7位對治療反應良好，有一人因治療死亡，兩年內有3位因疾病死亡。
---1998年 加拿大經驗針對16位腦幹廣泛性橋腦腦瘤的病童使用骨髓幹細胞移植，有13％因為副作用死亡。而整體存活率並跟傳統化學治療相比並沒有增加。
---1997年Duke 發表49位腦瘤成人病人（包括髓母細胞瘤，膠質細胞瘤，松果母細胞瘤，神經外胚層母細胞瘤，生殖細胞瘤等病人使用骨髓移植的報告顯示：18病人（37％)可已沒有腫瘤復發，一人因治療死亡。
---1996 日本發表3例腦瘤兒童接受骨髓移植報告：1例有效，1例無效死亡，1例因副作用死亡。
簡言之，骨髓移植確實是未來治療腦瘤的最重要的治療方式之一，尤其是針對已經復發的病人。然而目前尚無大型研究及針對兒童特定腦瘤骨髓移植治療的報告發表，而病童必須要承受極大的副作用。也因此我門也必須期待後續的研究與最新的治療方式的研究，能有最有效而沒有副作用的治療方式出現。
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